Nesta quinta-feira (6/8), a Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT) apresentou os primeiros resultados da incorporação do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) ao Sistema Único de Saúde (SUS), durante o evento “Fibrose Cística em Debate: dados de mundo real e a jornada do paciente no SUS”, realizado em Brasília com a participação do ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

As evidências mostram que a terapia está transformando a realidade das pessoas com fibrose cística no Brasil. Incorporado ao SUS em 2023 e distribuído desde 2024 para pacientes elegíveis, o medicamento reduziu em até 84,8% as internações hospitalares, contribuiu para uma redução superior a 90% na necessidade de transplantes pulmonares e também já apresenta impacto na redução da mortalidade entre pessoas com a doença.

O encontro reuniu especialistas, representantes do Ministério da Saúde, pesquisadores e associações de pacientes para discutir os efeitos da terapia na prática clínica e como as evidências de mundo real podem contribuir para o aperfeiçoamento das políticas públicas voltadas às doenças raras.

Na abertura do evento, o presidente da SBPT, Dr. Ricardo de Amorim Corrêa, deu as boas-vindas ao ministro e destacou a importância da parceria entre a Sociedade e o Ministério da Saúde para fortalecer a atenção às doenças raras. “É o primeiro ministro da Saúde a visitar a sede da SBPT. Isso representa um marco para a nossa Sociedade e reforça a importância de caminharmos juntos na construção de políticas públicas baseadas em evidências”, ressaltou.

Ao comentar a transformação promovida pelos avanços terapêuticos, Ricardo destacou a mudança de perspectiva no cuidado às pessoas com fibrose cística. “Estamos vivendo uma revolução. Não precisamos mais esperar que as crianças cheguem aos seis anos com um comprometimento pulmonar avançado, bronquiectasias e prejuízos ao desenvolvimento. Hoje temos evidências robustas para evitar esse sofrimento, que atinge não apenas a criança, mas toda a família e o sistema de saúde”, destacou.

A fibrose cística é uma doença genética rara e progressiva causada por mutações no gene CFTR, responsável pela produção de uma proteína que regula a passagem de sal e água pelas células. No Brasil, entre os pacientes com variante genética identificada, 70,4% apresentam a mutação F508del, a mais frequente no país e contemplada entre as mutações elegíveis para tratamento com o Trikafta no SUS, conforme os critérios estabelecidos pelo Ministério da Saúde. Quando não diagnosticada ou tratada adequadamente, a doença pode provocar perda progressiva da função pulmonar, internações recorrentes e redução da expectativa de vida.

O presidente também apresentou ao ministro pautas prioritárias da SBPT, entre elas o fortalecimento da Atenção Primária à Saúde, a ampliação da espirometria na rede pública e o aperfeiçoamento dos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs), com o objetivo de ampliar e agilizar o acesso dos pacientes aos tratamentos.

Na sequência, a secretária-geral da SBPT, Dra. Flávia Fernandes, apresentou os primeiros dados do acompanhamento de pacientes brasileiros após a incorporação do Trikafta ao SUS. Segundo a especialista, os resultados do Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC) já demonstram ganhos consistentes em diversos indicadores clínicos.

“Observamos melhora da função da proteína, aumento da função pulmonar, melhora do índice de massa corporal e redução do tempo de hospitalização. Em alguns pacientes, houve redução mediana de 14 dias de internação, além de menor necessidade de antibióticos intravenosos”, explicou.

A especialista destacou ainda que o acompanhamento dos pacientes aponta uma redução superior a 90% na necessidade de transplantes pulmonares, além da diminuição dos óbitos relacionados à fibrose cística, reforçando o impacto da terapia na prática clínica.

Os números apresentados ganharam dimensão humana no depoimento da psicóloga e paciente com fibrose cística Verônica Stasiak, representante do Instituto Unidos pela Vida. Ela lembrou que recebeu o diagnóstico apenas aos 23 anos, uma realidade que ainda evidencia os desafios do diagnóstico precoce no Brasil.

“Há dois anos, comecei a respirar de verdade. Durante 38 anos, respirei com dificuldade. Hoje tenho cerca de 82% de função pulmonar, mesmo com apenas um pulmão”, relatou.

Segundo Verônica, o acesso à terapia precisa estar associado ao diagnóstico precoce, à confirmação genética, ao acompanhamento multiprofissional e à continuidade do cuidado, para que os pacientes possam se beneficiar plenamente dos avanços alcançados no tratamento.

Complementando a perspectiva apresentada pela associação de pacientes, a Dra. Luciana Monte, membro do Comitê Científico da Comissão de Fibrose Cística e Bronquiectasias Não-Fibrose Cística da SBPT, ressaltou que a consolidação das evidências produzidas após a incorporação da terapia representa mais um passo importante para o aprimoramento das políticas públicas voltadas às doenças raras.

“Discutir dados de mundo real é fundamental para compreender os impactos das novas terapias na prática clínica e subsidiar decisões que fortaleçam a assistência às pessoas com fibrose cística no SUS”, reforçou.

Encerrando o encontro, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, retomou os principais resultados apresentados ao longo do evento e destacou a importância da produção de evidências brasileiras para orientar a incorporação e a ampliação do acesso às tecnologias no SUS.

“A terapia já demonstra resultados muito importantes: redução de mais de 80% nas internações, queda expressiva da mortalidade, menor necessidade de transplante e redução do uso de antibióticos. Esses dados são fundamentais para avaliar a ampliação das indicações”, afirmou.

Padilha acrescentou que o acompanhamento dos resultados das tecnologias incorporadas é essencial para qualificar as decisões em saúde pública e garantir que mais pacientes tenham acesso às terapias que transformam a história natural da doença.

Ao reunir especialistas, representantes do Ministério da Saúde, pesquisadores e associações de pacientes, a SBPT reafirmou seu compromisso com a produção de evidências científicas e com o fortalecimento de políticas públicas baseadas em dados. Os resultados apresentados durante o encontro demonstram que a incorporação do Trikafta ao SUS já transforma a assistência à fibrose cística no Brasil, ampliando a qualidade de vida dos pacientes e abrindo novas perspectivas para o cuidado da doença.